本清单适用于DMD患儿家长，不论你是否能亲自参加线下会议。即使去不了现场，也能通过这份清单了解会议重点、准备好该问的问题。
📢 最新通知：2026年9月将在广州举办全国DMD患者家庭联盟大会。旭辰DMD知识库将以观察者/记录者身份参会——不竞选管委会，专注内容策展。会后将发布会议侧记，更新知识库内容。家长如欲关注，可留意至爱DMD关爱中心后续通知。
💡 参会建议： 即使不去广州现场，也可以通过本知识库获取会议精华。我们会在会后一周内整理核心内容并更新相关页面
一、参会前准备清单（可打印）
📋 出发前一周
- 确认报名成功（邮件/短信），截图保存
⚠️ 家长报名时「所在单位」填「DMD联盟」 - 预订交通和住宿（如有协议酒店，提前联系）
- 查看会议议程，标记想重点听的场次
- 准备2-3个你想问的问题（见下方模板）
- 整理孩子的病历摘要（见下方模板）
- 充满电的充电宝 + 笔记本 + 笔
📋 出发当天
- 病历摘要（纸质+手机里各存一份）
- 身份证
- 手机（充满电，清理存储空间准备拍照）
- 备用口罩、消毒湿巾
- 会议地址截图（手机导航用）
- 提前30分钟到场，熟悉场地和议程板
二、病历摘要模板
打印一张A4纸随身带。医生或药企代表问你孩子情况时，直接递过去，比自己口头说更准确。
孩子姓名：__________ 出生日期：__________ 性别：男
确诊日期：__________ 确诊年龄：__________
基因突变类型：外显子______（缺失 / 重复 / 点突变）
当前年龄：______岁 行走状态：☐ 独立行走 ☐ 需辅助 ☐ 已不能行走
确诊时年龄：______岁 失去行走能力年龄：______岁（如适用）
当前用药：
激素：☐ 泼尼松 ☐ 地夫可特（Emflaza） ☐ 安迦利（Vamorolone） ☐ 未用
剂量：______mg/天 或 ______mg/周末 开始时间：______年______月
其他药物：________________________________
保健品/补充剂：________________________________
关键时间点：
最近一次心脏检查（心电图/超声）：______年______月 · 结果：☐ 正常 ☐ 异常
最近一次肺功能检查：______年______月 · FVC：______%
最近一次6分钟步行距离：______米（______年______月）
脊柱侧弯：☐ 无 ☐ 有（______度）
我的问题（写下来，现场别忘）：
1. ________________________________
2. ________________________________
3. ________________________________
三、想问医生/专家的10个问题
根据你的孩子当前所处阶段，选择2-3个最关心的问题现场问。不建议一次问太多。
| 适合阶段 | 问题 |
|---|---|
| 刚确诊 | 孩子这个年龄开始用激素，利大于弊吗？应该什么时候开始？ |
| 刚确诊 | 基因突变类型对他未来的病程进展有什么影响？ |
| 用药期 | 长期吃激素，我们该重点监测哪些副作用？多久查一次？ |
| 用药期 | 安迦利（Vamorolone）什么时候可能进医保？现在用要花多少钱？ |
| 行走期 | 除了激素，还有什么方法可以延缓孩子的运动功能下降？ |
| 行走期 | 基因治疗的可能性有多大？我的孩子有资格参加临床试验吗？ |
| 不能行走 | 孩子现在脊柱侧弯XX度，到什么程度需要手术？手术风险大吗？ |
| 不能行走 | 心功能和肺功能该多久监测一次？需要看心内科和呼吸科吗？ |
| 所有阶段 | 最新的临床研究进展中，你觉得哪个最值得期待？大概还要多久？ |
| 所有阶段 | 我们这个城市，哪里能找到靠谱的DMD康复资源？ |
四、会上常见术语速查表
演讲和资料里经常出现的英文缩写和专业词。提前熟悉，不至于听到一半卡住。
| 缩写/术语 | 全称 | 通俗解释 |
|---|---|---|
| BLA | Biologics License Application | 药企向药监局提交的正式上市申请 |
| NDA | New Drug Application | 新药上市申请（同BLA，不同药类型） |
| Phase 1/2/3 | 临床试验 I/II/III 期 | 分三期：1看安全→2看有效→3大规模验证 |
| AAV | Adeno-Associated Virus | 基因治疗的「快递小车」，把正常基因送进细胞 |
| Exon Skipping | 外显子跳跃 | 跳过突变外显子，让身体造出缩短但可用的蛋白 |
| 6MWT | 6-Minute Walk Test | 6分钟步行测试，评估运动功能的核心指标 |
| NSAA | North Star Ambulatory Assessment | 北星走动能力评估（17项动作评分） |
| FVC | Forced Vital Capacity | 用力肺活量，反映呼吸肌力量 |
| LVEF | Left Ventricular Ejection Fraction | 左心室射血分数，反映心脏泵血能力 |
| PPMD | Parent Project Muscular Dystrophy | 美国最大的DMD家长倡导组织，权威信源 |
| 医保谈判 | — | 国家医保局和药企谈价格，谈成进医保目录 |
| 同情用药 | Compassionate Use | 未上市的药，在特殊情况下免费/低价提供给患者 |
五、会后信息整理模板
回家当天就填，趁记忆新鲜。别等过两天再回忆——肯定忘一半。
会议名称：________________________________
日期：__________ 地点：__________
📌 最重要的3条信息：
1. ________________________________
2. ________________________________
3. ________________________________
💊 新药/新进展：
药物名称：__________ 当前阶段：__________ 预计上市：__________
与我们相关吗？☐ 是（孩子突变类型匹配）☐ 否
药物名称：__________ 当前阶段：__________ 预计上市：__________
与我们相关吗？☐ 是 ☐ 否
🏥 新认识的医生/资源：
姓名/机构：__________ 联系方式：__________ 备注：__________
❓ 没来得及问/新产生的问题：
1. ________________________________
2. ________________________________
📎 拿到的资料/拍的照片：
（列出清单，便于回头整理）
六、去不了现场？这样也能跟上
四条路径，按推荐顺序：
① 关注去了的家长分享。加DMD家长群，会后几天内通常会有人整理笔记、发照片。主动问一句「今天会上讲了什么」比等别人主动发有用。
② 盯组织方的公众号/官网。DMD联盟、罕见病中心、real基金会通常会在会后1-2周发布会议纪要或新闻稿。
③ 查药企新闻稿。如果会上有药企公布临床数据，他们通常会在当天或次日发新闻稿（中英文都有）。
④ 看我们整理的回顾。我们会收集公开信息，整合成「去了的人带回来的N条重点」，发布在药物与政策中心。
✏️ 本页面会随新会议信息持续更新。💡 有补充建议？使用页面底部的反馈入口告诉我们。