药物与政策动态

关注 DMD 领域最新药物进展和政策动态。每周三更新 · 信源：FDA / PPMD / ClinicalTrials.gov。

本周动态 · 2026年8月5日

Z-Rostudirsen（外显子51跳跃）BLA获FDA受理，PDUFA定为2027年1月21日

FDA于7月20日受理Dyne Therapeutics提交的Z-Rostudirsen生物制剂许可申请（BLA），给予优先审评。目标审评日期（PDUFA）为2027年1月21日，基于dystrophin表达作为替代终点寻求加速批准。BLA由Phase 1/2 DELIVER试验数据支持。

Capricor Deramiocel 获FDA顾问委员会投票：3赞成 / 9反对

7月29日，FDA细胞、组织与基因治疗顾问委员会（CTGTAC）就Deramiocel（治疗DMD相关心肌病的细胞疗法）的BLA投票，结果为3票赞成、9票反对。该建议不具约束力，FDA将于PDUFA日期2026年8月22日前作出最终决定。

药物进展

PPMD 2026年会：DMD药物研发最新进展

全球最大的DMD家长组织PPMD年度会议发布了多项临床试验最新数据。点击查看会议亮点与药物研发摘要。

DMD 药物治疗最新进展

激素治疗、基因治疗、外显子跳跃——DMD药物治疗领域的最新研究进展和治疗方案对比。

基因治疗与遗传学研究动态

DMD基因治疗领域的重要进展：AAV载体、CRISPR编辑技术、临床研究阶段汇总。

政策与医保

伐莫罗龙（Vamorolone）医保政策更新

伐莫罗龙2024年在华获批后的医保覆盖和降价情况。