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药物管线追踪

全球DMD药物研发最新进展,临床试验结果速递

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政策深度解读

医保目录调整、国家谈判、地方政策——翻译成人话

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科研动态

基因治疗、外显子跳跃、AAV载体——看得懂的科普

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📰 上期药讯摘要

头条: 安迦利(Vamorolone)完成医保谈判初步报价,预计2026年底前出结果
管线: 3款基因治疗药物进入II期临床,针对不同外显子突变类型
政策: 国家医保局发布2026年罕见病用药申报指南,新增DMD相关条目

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整理:旭辰爸爸(DMD患儿家长,2017年确诊)

医学审核:内容基于《DMD多学科管理专家共识(2019)》等指南整理,不构成医疗建议。具体诊疗请咨询医生。

更新日期:2026年6月13日  |  反馈:esopin@qq.com